Pour cette phase I, la France se trouve dans une situation particulière et passablement absurde. Les exigences de la commission d'AMM (autorisation de mise sur le marché) des médicaments imposent très justement de procéder à de tels essais. Mais les lois françaises actuelles assimilent ces expériences à des « coups et blessures », du fait qu'elles n'ont, par définition, aucun intérêt thérapeutique pour les sujets concernés. Coincés dans cette réglementation paradoxale, les laboratoires français se voient obligés de procéder à leurs essais de phase I à l'étranger ou de les effectuer hors la loi en France, et, par conséquent, sans la moindre couverture d'assurances.

Car les risques, si leur fréquence est faible, sont réels et même (rarement, heureusement) mortels. Pour obtenir des médicaments parfaitement sûrs une fois commercialisés, il faut en effet pousser les essais de plus en plus loin, ce qui les rend de plus en plus dangereux pour les sujets qui y sont soumis. Ces derniers sont bien sûr des volontaires, le plus souvent étudiants en médecine ou en pharmacie, et rémunérés selon les contraintes supportées.

On a un moment espéré que 1985 aurait vu le vote en France d'une loi sur l'expérimentation sur l'homme sain. Il a fallu déchanter : le débat parlementaire a été reporté à l'après-mars 1986. Le pouvoir politique, quel qu'il soit, paraît craindre une réaction défavorable de l'opinion publique. Les expérimentateurs « hors la loi » français tentent donc de s'appuyer sur des textes internationaux approuvés par la communauté scientifique : le code de Nuremberg (1947), publié au lendemain du procès des expériences nazies ; la déclaration d'Helsinki (1964) et celle de Tokyo (1975). On y trouve notamment des recommandations sur l'organisation des essais sur l'homme sain et sur le rôle de comités d'éthique.

Le Comité national d'éthique a formulé un avis admettant le principe de ces essais, sous certaines conditions : l'obligation d'une expérimentation très poussée en laboratoire, in vitro et sur l'animal ; la valeur scientifique du projet ; la réduction maximale du risque encouru grâce à des structures de soins pouvant parer à un accident éventuel ; un consentement libre et éclairé (ce qui exclut les détenus et les malades mentaux) ; enfin l'examen préalable de chaque projet par un comité d'éthique.

Un certain consensus s'est établi autour de ces grandes lignes. Un projet de loi, présentant à la fois des garanties aptes à éviter tout débordement et une souplesse destinée à préserver l'efficacité scientifique, a été formulé. Il prévoit, entre autres clauses, l'interdiction de ces essais chez les mineurs, la non-rétribution des sujets (pas de « volontaires sains professionnels ») mais leur dédommagement pour les inconvénients occasionnés, et leur indemnisation sans condamnation des expérimentateurs en cas d'accident.

– Autre difficulté posée par l'expérimentation humaine, cette fois chez le malade, et que nous avons entr'aperçue en ce qui concerne l'homme sain : le consentement du sujet.

« Libre et éclairé »... sans doute. Mais un malade est-t-il « libre » quand il s'agit de son traitement ? Et un individu sans formation biologique peut-il véritablement être « éclairé » sur l'expérience à laquelle on lui propose de prendre part ? Tout devient une question de respect de l'homme : le médecin doit savoir être le premier défenseur de son patient, même s'il peut ardemment désirer obtenir pour son essai un maximum de sujets. Là encore, un comité d'éthique doit avoir son mot à dire.

– La randomisation, mot bizarre issu de l'anglais random (hasard), est une troisième difficulté éthique à laquelle se heurte l'expérimentation humaine. On connaît aujourd'hui la puissance de l'effet placebo : si un médecin est persuadé de donner un antalgique puissant à un malade qui souffre, et que ce dernier est lui-même convaincu de recevoir un produit efficace mais qu'en réalité les comprimés ne contiennent que du sucre, le patient sera tout de même très souvent soulagé. C'est l'effet placebo (« je plairai », en latin). Il en résulte que, pour juger sainement de l'effet réel d'un produit, il faut le comparer à un placebo (ou à un autre médicament d'efficacité bien connue), de façon que ni les malades ni les médecins ne sachent quels sujets ont reçu quel produit. On fabrique des boîtes contenant du placebo ou du produit essayé, mais d'aspect semblable et identifiables seulement par des numéros de code. On les distribue alors au hasard (d'où la « randomisation ») aux malades. Puis, on observe les résultats avant de décoder l'essai.